Den första godkända chaperonbehandlingen för Fabrys sjukdom …och den är oral1
Galafold är indicerat för långtidsbehandling av Fabrys sjukdom hos vuxna och ungdomar som är 12 år eller äldre med en bekräftad diagnos av Fabrys sjukdom (brist på α-galaktosidas A) och som har en behandlingsbar mutation.2Referenser
- Hughes DA, et al. Oral pharmacological chaperone migalastat compared with enzyme replacement therapy in Fabry disease: 18-month results from the randomised phase III ATTRACT study. J Med Genet 2017;54:288–296.
- Sammanfattning av produktens egenskaper. Galafold® 123 mg hård kapsel. Amicus Therapeutics Ltd: https://www.fass.se/LIF/product?userType=0&nplId=20150626000015